revista Cadernos de Saúde Pública

A revista Cadernos de Saúde Pública (CSP) de setembro destaca o debate sobre o impacto orçamentário nos sistemas de saúde de caráter público e suplementar ao incorporar os medicamentos para as doenças raras, que já são mais de 7 mil identificadas, e representam de 6 a 10% de todas as enfermidades no mundo. “Por necessitarem de elevado investimento na pesquisa tecnológica para o seu desenvolvimento, são pouco lucrativos para as indústrias farmacêuticas”.

De acordo com a professora visitante da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), Anete Trajman, que assina o editorial do fascículo, a cada ano, cerca de 250 novas doenças raras são descritas, com o refinamento do conhecimento da fisiopatologia e a abordagem genômica das doenças. “Dessa forma, doenças raras não são tão raras assim, principalmente quando se considera o total de pessoas acometidas por estas diferentes doenças”, afirma. 

Ela acrescenta que, nas últimas décadas, o desenvolvimento tecnológico tem trazido a possibilidade de tratamento de muitas doenças raras. “As associações representantes dos pacientes vivendo com essas doenças e os ativistas na área da saúde têm impulsionado as pesquisas para o desenvolvimento de novos medicamentos”, diz. Entretanto, explica ela, não basta ter acesso ao medicamento, é preciso garantir que os melhores cuidados sejam oferecidos e, para isto, mais do que incentivos monetários, é preciso viabilizar a intensa jornada de dedicação dos cuidadores.

O editorial lembra que a Agenda 2030 para o desenvolvimento sustentável da Organização das Nações Unidas (ONU) pretende não deixar ninguém para trás. “Inequidades de gênero, sociais, raciais e religiosas precisam ser superadas”.

O artigo Cuidado complexo, custo elevado e perda de renda: o que não é raro para as famílias de crianças e adolescentes com condições de saúde raras, publicado neste fascículo de CSP, avança nesse debate, delineando o perfil das crianças e adolescentes com três dessas condições raras e de seus cuidadores, e mais importante, evidenciando o impacto financeiro e social dessas doenças na família. “O que vemos são famílias que, além de enfrentarem o sofrimento de lidar com uma criança doente, se endividam como consequência da perda de renda e aumento de gastos. Perda de renda por indisponibilidade para trabalhar, e aumento dos gastos pelos custos elevados do transporte (muitos moram longe) e necessidade de contratação de cuidadores para a criança doente ou para as demais crianças da família, entre outros”. Os autores ressaltam que a principal carga com os cuidados recai sobre as mães, pois essas perdas e suas consequências não são resolvidas com os incentivos financeiros governamentais.

Estimativas apontam que há mais de 7 mil doenças raras já identificadas, que representam de 6 a 10% de todas as doenças no mundo. No Brasil, considera-se doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos. Segundo os autores, quantificar os custos para as famílias de pacientes com essas condições e o seu comprometimento sobre a renda fornece informações capazes de apoiar as políticas públicas destinadas a esses pacientes. 

O objetivo desse estudo que gerou o artigo foi estimar o custo e a perda de renda sob a perspectiva das famílias de crianças e adolescentes com fibrose cística, mucopolissacaridoses e osteogênese imperfeita. Foi realizado com 99 famílias de pacientes atendidos em um hospital de referência nacional em doenças raras no Rio de Janeiro. 

Conforme relata o artigo, a análise descritiva dos dados mostrou que o custo mediano direto não médico para as famílias foi de R$ 2.156,56 para fibrose cística, R$ 1.060,00 para mucopolissacaridoses e R$ 1.908,00 para osteogênese imperfeita. “A perda de renda superou 100% para as três condições analisadas. Um total de 54% das famílias não recebem benefícios assistenciais.

A estimativa indicou, consoante o artigo, que 69% das famílias acessaram empréstimos e 22,5% venderam bens para lidar com os custos do curso do tratamento. Dizem os autores, que os resultados trazem à tona um tema que descortina custos pouco estimados, não somente no campo das doenças raras. “São resultados que indicam uma carga importante sobre a renda das famílias”. É importante incorporar estudos de tal natureza na discussão do financiamento, da incorporação de novas tecnologias e da oferta de serviços de saúde.

A Portaria nº 199/2014, ao instituir a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (PNAI-PDR) e aprovar as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), estabeleceu responsabilidades entre os entes federativos para o funcionamento dos serviços de saúde, bem como a estruturação de uma linha de cuidado da atenção. Ademais, define valores absolutos de incentivos financeiros para as equipes dos centros de referência habilitados. Tal formalização do cuidado integrado nos níveis de atenção do SUS inclui ainda ações para ampliar a autonomia dos pacientes e de seus familiares, por meio da avaliação de suas vulnerabilidades. 

Se, no Brasil, o direito à saúde está fundamentado na Constituição Federal e garantido pelo SUS, dizem os autores, o acesso e, por consequência, as necessidades de saúde para serem atendidas dependem de fatores muitas vezes não considerados na operacionalização dessa política, como a capacidade de um indivíduo procurar os serviços de saúde e a disponibilidade de meios para garantir seu acesso.

Para os autores, o contexto atual remete às discussões de operacionalização da PNAI-PDR, do custo da atenção à saúde, principalmente do financiamento de medicamentos e seu impacto orçamentário no SUS, além da disponibilidade e alocação de recursos de saúde. Eles destacam que a perspectiva da família ou do paciente é pouco estudada em pesquisas de avaliação econômica no Brasil. “As diretrizes nacionais para a realização desses estudos recomendam aos demandantes de novas tecnologias a serem incorporadas que adotem a perspectiva do SUS como órgão comprador de serviços de saúde”. Eles observam que a perspectiva da sociedade que inclui os custos com atenção à saúde, custos para os pacientes e famílias e os custos por causa da perda de produtividade por morte prematura ou incapacidade é uma recomendação adicional. 

Assim, considera o artigo, que o foco das avaliações econômicas está concentrado na clínica e no desempenho da tecnologia, ou seja, se ela é segura, eficaz, eficiente, efetiva e custo-efetiva, que são critérios de extrema relevância, porém pouco conectados às questões de acesso e às repercussões econômicas da doença para o paciente e sua família. “As doenças raras, antes de serem uma condição clínica, são uma questão de família”.

Informe Ensp

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